Neue und bevorstehende Behandlungen für die primäre Myelofibrose
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Anarchie in der Praxis von Stefan Molyneux - Hörbuch (lange Version) (November 2024)
Die einzige kurative Therapie für die primäre Myelofibrose (PMF) ist die Stammzelltransplantation. Diese Therapie wird jedoch nur für Patienten mit hohem und mittlerem Risiko empfohlen. Selbst in dieser Gruppe können Alter und andere Erkrankungen die mit einer Transplantation verbundenen Risiken erheblich erhöhen, wodurch die Therapie weniger als eine Ideentherapie ist. Außerdem haben nicht alle Menschen mit PMF mit hohem und mittlerem Risiko einen geeigneten Spender für Stammzelltransplantate (übereinstimmende Geschwister oder passende nicht verwandte Spender). Es wird empfohlen, dass Personen mit PMF mit geringem Risiko eine Behandlung erhalten, die darauf abzielt, die mit der Krankheit verbundenen Symptome zu reduzieren.
Möglicherweise hat Ihr Arzt darauf hingewiesen, dass eine Transplantation nicht die beste Option für Sie ist, oder es kann kein geeigneter Spender identifiziert werden, oder Sie haben keine anderen First-Line-Therapien für PMF toleriert. Ihre nächste Frage könnte natürlich sein: Welche anderen Behandlungsmöglichkeiten gibt es? Glücklicherweise gibt es viele laufende Studien, die versuchen, zusätzliche Behandlungsmöglichkeiten zu finden. Wir werden einige dieser Medikamente kurz besprechen.
JAK2-Inhibitoren
Ruxolitinib, ein JAK2-Inhibitor, war die erste zielgerichtete Therapie, die für PMF identifiziert wurde. Mutationen im JAK2-Gen wurden mit der Entwicklung von PMF in Verbindung gebracht.
Ruxolitinib ist eine geeignete Therapie für Menschen mit diesen Mutationen, die keine Stammzelltransplantation erhalten können. Glücklicherweise hat es sich auch bei Menschen ohne JAK2-Mutationen als hilfreich erwiesen. Derzeit wird nach Forschung gesucht, um ähnliche Medikamente (andere JAK2-Inhibitoren) zu entwickeln, die bei der Behandlung von PMF eingesetzt werden könnten, sowie die Kombination von Ruxolitinib mit anderen Medikamenten.
Momelotinib ist ein weiterer JAK2-Inhibitor, der zur Behandlung von PMF untersucht wird. In früheren Studien wurde festgestellt, dass 45 Prozent der Personen, die Momelotinib erhielten, eine Verringerung der Milzgröße hatten. Etwa die Hälfte der untersuchten Personen hatte eine Verbesserung der Anämie, und mehr als 50 Prozent konnten die Transfusionstherapie abbrechen. Thrombozytopenie (niedrige Thrombozytenzahl) kann sich entwickeln und die Wirksamkeit einschränken. Momelotinib wird in einer Phase-3-Studie mit Ruxolitinib verglichen, um seine Rolle bei der Behandlung von PMF zu bestimmen.
Immunmodulatorische Medikamente
Pomalidomid ist ein immunmodulatorisches Medikament (Medikamente, die das Immunsystem verändern). Es ist verwandt mit Thalidomid und Lenalidomid. Im Allgemeinen werden diese Medikamente mit Prednison (einem Steroidmedikament) verabreicht.
Thalidomid und Lenalidomid wurden bereits als Behandlungsoptionen bei PMF untersucht. Obwohl beide Vorteile zeigen, ist ihre Verwendung häufig durch Nebenwirkungen begrenzt. Pomalidomid wurde als weniger toxische Option entwickelt. Einige Patienten haben eine Verbesserung der Anämie, aber die Milzgröße zeigte keine Wirkung. Angesichts dieses begrenzten Nutzens gibt es laufende Studien, die die Kombination von Polmalidomid mit anderen Mitteln wie Ruxolitinib zur Behandlung von PMF untersuchen.
Epigenetische Medikamente
Epigenetische Medikamente sind Medikamente, die die Expression bestimmter Gene beeinflussen und nicht physisch verändern. Eine Klasse dieser Medikamente sind Hypomethylierungsmittel, zu denen Azacitidin und Decitabin gehören würden. Diese Medikamente werden derzeit zur Behandlung des myelodysplastischen Syndroms eingesetzt. Studien, die sich mit der Rolle von Azacitidin und Decitabin beschäftigen, befinden sich in frühen Phasen. Die anderen Medikamente sind Histon Deacetlyase (HDAC) -Hemmer wie Givinostat und Panobinostat.
Everolimus
Everolimus ist ein Medikament, das als mTOR-Kinase-Inhibitor und Immunsuppressivum eingestuft ist.Es ist von der FDA (Food and Drug Administration) zur Behandlung mehrerer Krebsarten (Brustkrebs, Nierenzellkarzinom, neuroendokrine Tumoren usw.) und zur Verhinderung der Abstoßung von Organen bei Organtransplantationen (Leber oder Niere) zugelassen. Everolimus wird oral eingenommen. Frühe Studien zeigen, dass es Symptome, Milzgröße, Anämie, Thrombozytenzahl und Leukozytenzahl verringern kann.
Imetelstat
Imetelstat wurde bei verschiedenen Krebsarten und Myelofibrose untersucht. In frühen Studien wurde bei einigen Patienten mit PMF mit mittlerem oder hohem Risiko eine Remission (verstorbene Anzeichen und Symptome von PMH) induziert.
Wenn Sie nicht auf eine First-Line-Behandlung ansprechen, können Sie durch die Aufnahme in eine klinische Studie Zugang zu neuartigen Therapien erhalten. Derzeit gibt es mehr als 20 klinische Studien, in denen die Behandlungsoptionen für Menschen mit Myelofibrose bewertet werden. Sie können diese Option mit Ihrem Arzt besprechen.
Stammzelltransplantation bei primärer Myelofibrose
Informieren Sie sich darüber, wie und wann eine Transplantation hämatopoetischer Stammzellen für die primäre Myelofibrose empfohlen werden kann.
Neue Behandlungen für idiopathische Lungenfibrose
Die FDA hat Esbriet und Ofev für die Behandlung der idiopathischen Lungenfibrose zugelassen. Diese Entdeckung dieser Medikamente ist ein medizinischer Durchbruch.
Welche Behandlungsmöglichkeiten gibt es bei der primären Myelofibrose?
Primäre Myelofibrose eine von mehreren Erkrankungen, die als myeloproliferativer Neoplasma klassifiziert werden. Die Behandlung wird von der Schwere der Erkrankung und den Symptomen bestimmt.
