Neue Behandlungen für idiopathische Lungenfibrose

Im Oktober 2014 genehmigte die FDA zwei neue Medikamente, Pirfenidon (Esbriet) und Nintedanib (Ofev), zur Behandlung von idiopathischer Lungenfibrose. Idiopathische Lungenfibrose ist eine schreckliche Krankheit, die die meisten Menschen tötet, bei denen in wenigen Jahren eine Diagnose gestellt wurde. Vor der Entdeckung von Pirfenidon und Nintedanib gab es keine spezifischen medikamentösen Behandlungsoptionen für Menschen mit dieser tödlichen Krankheit.

Was ist idiopathische Lungenfibrose?

Die idiopathische Lungenfibrose ist eine chronische oder langfristige Erkrankung, die die kleinen Lücken in der Lunge (Interstitien) zerstört. Obwohl es nur begrenzte Daten zur genauen Verbreitung der Krankheit gibt, schätzt die American Lung Association, dass die Zahl der Amerikaner bei 140.000 liegt. Bei der Lektüre der Literatur habe ich viel niedrigere Einschätzungen gesehen, wenn die Krankheit restriktiver definiert wird (bitte entschuldigen Sie das Wortspiel), wobei es zwischen 14 und 28 Menschen pro 100.000 Menschen gibt. Menschen mit der Krankheit sind in der Regel 50 Jahre und älter und die Krankheit betrifft mehr Männer als Frauen.

Niemand weiß, was eine idiopathische Lungenfibrose verursacht (weshalb idiopathisch Störung). Was wir wissen, ist, dass diese tödliche Krankheit den Rückstoß in den Lungen erhöht - die Lungen sind ein elastisches Organ - und das Atmen wird dadurch schwieriger. Bemerkenswert ist, dass idiopathische Lungenfibrose eine ist einschränkend Lungenkrankheit, die das Lungenvolumen verringert. Nach der Diagnose beträgt das mittlere Überlebensalter für Menschen mit dieser Krankheit nur 4 Jahre.

Idiopathische Lungenfibrose verursacht Entzündungen und fibrotische Veränderungen (Narben) im Lungengewebe (Parenchym), die mechanisch mit Lungenkapillaren in den Alveolen verbunden sind. Die Lungenkapillaren in den Alveolen werden somit zerstört; Lungenkapillaren sind am Sauerstoffaustausch beteiligt und führen sauerstoffreiches Blut in den Körper ein. Mit anderen Worten: Bei Menschen mit idiopathischer Lungenfibrose besteht die Gefahr, dass Narben im Lungengewebe die Fähigkeit der Lungenkapillaren beeinträchtigen, Sauerstoff aus der Atemluft zu filtern.

Idiopathische Lungenfibrose macht es schwer, nach Anstrengung zu atmen. Es verursacht auch Husten und eine Veränderung der Lungengeräusche bei der Untersuchung. Viele Symptome der Krankheit sind auch systemisch oder körperlich breit und umfassen Müdigkeit, Gewichtsverlust und Keulen der Finger und Zehen. Hochauflösende CT-Scans (stellen Sie sich übermäßig detaillierte Röntgenbilder vor) zeigen ein unregelmäßiges oder "pied" - und "Honeycomb" -Design, bei dem fibrotische Veränderungen aufgetreten sind. Die chirurgische Biopsie bietet eine definitive Diagnose der Krankheit. Mit fortschreitender Lungenfibrose führt dies zu einem Wirt von komorbiden oder begleitenden Zuständen, einschließlich Atemstillstand, Herzversagen und pulmonaler Hypertonie.

Obwohl wir nicht sicher sind, was genau eine idiopathische Lungenfibrose verursacht, wissen wir, dass es wahrscheinliche Risikofaktoren für die Krankheit gibt:

• Zigaretten rauchen
• virale Lungeninfektionen
• Inhalation von Gas, Dämpfen, Staub und anderen kleinen Partikeln
• GERD (gastroösophageale Refluxkrankheit AKA chronisches Sodbrennen)
• Genetik

Idiopathische Lungenfibrose ist bekannt für das Fehlen einer guten und wirksamen Behandlung. Obwohl manche Menschen nach der Diagnose relativ lange stabil bleiben, dekompensieren oder verschlechtern sich die meisten Menschen sogar während der Behandlung. Die derzeitige Behandlung zielt auf Krankheitssymptome oder Versuche, weitere Entzündungen und Narben zu begrenzen. Prednison, ein Steroid, wird häufig zur Eindämmung von Entzündungen eingesetzt. Viele Menschen mit idiopathischer Lungenfibrose erhalten zusätzlich Sauerstoff und Lungenrehabilitation. Letztendlich ist die einzige Behandlungsmöglichkeit für Menschen mit idiopathischer Lungenfibrose die Lungentransplantation.

Was sind Pirfenidon (Esbriet) und Nintedanib (Ofev)?

In klinischen Studien wurde gezeigt, dass Pirfenidon (Esbriet) und Nintedanib (Ofev) Fibrose oder Narben abschwächen und daher das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen.

Pirfenidon hat mehrere mögliche Wirkmechanismen und ist eine orale Medikation. In klinischen Studien der Phase 3 konnte fast die Hälfte der Teilnehmer mit leichter bis mäßiger idiopathischer Lungenfibrose, die Pirfenidon erhalten hatten, einen Rückgang der erzwungenen Vitalkapazität feststellen. Diese Maßnahme weist auf ein verzögertes Fortschreiten der Krankheit hin. Die Teilnehmer erlebten weitere positive Vorteile, einschließlich Verbesserungen der Gehzeit von 6 Minuten und der Sterblichkeitsrate (Anzahl der Todesfälle) während des 52-wöchigen Studienzeitraums. Mögliche Nebenwirkungen der Behandlung waren überschaubar und auf Photosensibilität, Magenkrämpfe, Übelkeit und Erbrechen beschränkt.

Nintenanib ist ein Tyrosinkinase-Hemmer und ist wie Pirfenidon ein orales Medikament. Neben anderen biologischen Prozessen ist Tyrosinkinase an der Vernarbung und fibrotischen Veränderung beteiligt. In klinischen Phase-3-Studien, wie Pirfenidon, verlangsamte Nintenanib auch das Fortschreiten der idiopathischen Lungenfibrose, gemessen an einer Verringerung der Rate des Abfalls der erzwungenen Vitalkapazität. Mögliche Nebenwirkungen sind Durchfall, Übelkeit, Erbrechen, Kopfschmerzen, erhöhter Blutdruck und erhöhte Leberenzyme (ein Indikator für eine Leberfunktionsstörung). Ofev ist schließlich ein Teratogen, das aus Angst vor Missbildungen oder Tod des Kindes nicht während der Schwangerschaft eingenommen werden sollte.

Was bedeuten Pirfenidon (Esbriet) und Nintedanib (Ofev) für Sie?

Wenn Sie oder jemand, den Sie kennen, eine idiopathische Lungenfibrose hat, ist die Zulassung von Pirfenidon (Esbriet) und Nintedanib (Ofev) ein echter medizinischer Durchbruch, der als gute Nachricht begrüßt werden sollte. Allerdings müssen einige Fragen geklärt werden, bevor diese Medikamente ihren Platz in der klinischen Medizin finden. Erstens ist es unklar, ob Pirfenidon und Nintendanib bei der Behandlung der idiopathischen Lungenfibrose getrennt oder gleichzeitig verwendet werden sollten. Wenn sie zusammen verwendet werden, wissen wir nicht, welches Medikament zuerst verwendet werden sollte. Bei getrennter Anwendung sind wir nicht sicher, ob die Medikamente eine synergistische oder verstärkte Wirkung zeigen. Zweitens sind wir nicht sicher, ob einige Personen auf eines oder beide dieser Medikamente besonders ansprechen ("Responder"). Drittens wissen wir nicht, ob die Medikamente das Fortschreiten der idiopathischen Lungenfibrose nach der fast einjährigen Testphase weiter abschwächen werden.

Wenn Sie oder ein Angehöriger eine idiopathische Lungenfibrose hat, sollten Sie abschließend mehr über die Unterstützungsgruppen für diese Krankheit bei der American Lung Association oder dem National Heart, Lung and Blood Institute erfahren.