Stammzelltransplantation bei primärer Myelofibrose

Die Wahl der optimalen Behandlung für die primäre Myelofibrose kann eine Herausforderung sein. Oft gibt es keine klare Entscheidung. Es gibt mehrere Behandlungen für die primäre Myelofibrose, jedoch ist nur die Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen (auch Knochenmarkstransplantation genannt) heilend.

Warum bekommt nicht jeder eine Transplantation?

Eine Heilung hört sich wunderbar an, daher fragen Sie sich vielleicht, warum jeder mit primärer Myelofibrose keine Transplantation erhält. Es geht um die Balance zwischen Risiko und Nutzen.

Bei der primären Myelofibrose wird die Behandlung von der Risikokategorie abhängig, die auf den Anzeichen und Symptomen basiert, die Sie erleben. Wenn Sie keine Symptome oder Symptome mit einer Erkrankung mit niedrigem Risiko haben, beträgt die mittlere Überlebenszeit nach der Diagnose 15,4 Jahre. In diesem Fall überwiegen die mit der Transplantation verbundenen potenziellen Komplikationen (akutes oder chronisches Transplantat gegenüber Wirtskrankheit und Tod) den Nutzen der Heilung. Studien haben gezeigt, dass das 5-Jahres-Überleben bei Menschen mit niedrigem Risiko oder mittlerem Risiko für das Risiko einer Erkrankung mit mittlerem Risiko niedriger war, wenn sie einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation unterzogen wurden. Bei Patienten, die ein Transplantat erhielten, war die Überlebenszeit von 5 Jahren bei Patienten mit mittlerem Risiko und mittlerem Risiko im Vergleich zu denjenigen, bei denen dies nicht der Fall war, verbessert.

Wenn Sie eine primäre Myelofibrose mit mittlerer bis mittlerer bis mittlerer bis mittlerer Intensität haben, ist die hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) die bevorzugte Behandlung. Da das Alter das Risiko transplantatbedingter Komplikationen (vorwiegend sekundär zu einer Transplantat-versus-Host-Erkrankung) erhöht, war die HSCT in der Vergangenheit für Menschen mit einer primären Myelofibrose unter 60 Jahren reserviert. Dies begrenzt die Anzahl der Menschen mit primärer Myelofibrose, die potenzielle Kandidaten für diese Therapie sind, erheblich. Zusätzlich ist der bevorzugte Spender für HSCT ein passendes Geschwister. Ein volles Geschwister (gleiche Mutter und Vater wie der Empfänger) hat eine 1: 4-Chance, ein Match zu sein, was die Anzahl der Personen, die diese Therapie durchlaufen können, weiter einschränkt.

Prognose nach der Transplantation

Derzeit leben 40 bis 60 Prozent der Menschen mit primärer Myelofibrose, die sich einer Transplantation unterziehen, mindestens drei bis vier Jahre alt. Es gibt Hinweise darauf, dass eine Splenektomie (chirurgische Entfernung der Milz) vor der Transplantation vor allem bei Männern mit verbesserten Überlebensraten einhergeht. Der Grund dafür ist jedoch nicht vollständig geklärt. Menschen, die nach Polycythämie vera oder essentieller Thrombozythämie eine Myelofibrose entwickeln, scheinen nach der Transplantation eine bessere Überlebensrate zu haben als Personen mit primärer Myelofibrose.

Wer ist nicht berechtigt?

Einige Menschen mit einer Risikogruppe sind keine Kandidaten für HSCT. Dies wird hauptsächlich durch die Überlebenswahrscheinlichkeit nach HSCT bestimmt.

Dinge wie übermäßige große Milz (mehr als acht Zoll unter dem Brustkorb) und mehr als 20 Bluttransfusionen vor der Transplantation (insbesondere wenn Sie beide haben) haben zu einer geringeren Überlebenszeit nach fünf Jahren nach der Transplantation geführt.

Was ist, wenn Sie nicht berechtigt sind?

Was ist also zu empfehlen, wenn Sie an einer primären Myelofibrose mit hohem Risiko leiden, aber keinen Zugang zu HSCT haben oder keinen Spender haben? Wenn Sie Symptome wie schmerzhafte Milzvergrößerung, Müdigkeit, Knochenschmerzen, Nachtschweiß usw. haben, kann Ruxolitinib eine sinnvolle Therapie darstellen.

Es wurde gezeigt, dass Ruxolitinib die Symptome verringert, die Milzgröße verringert und die Anämie bei Patienten mit primärer Myelofibrose verbessert. Eine weitere Alternative zu HSCT könnte die Aufnahme in eine klinische Studie sein. Dies würde Ihnen den Zugang zu Medikamenten ermöglichen, die als mögliche Therapie für die primäre Myelofibose frühzeitig untersucht werden.

Es ist nicht leicht zu lernen, dass Sie nicht für eine Heilung in Frage kommen, aber denken Sie daran, alle Möglichkeiten zu erkunden.

Die Zukunft der Transplantate als Behandlung

Mit Verbesserungen bei den Behandlungen im Bereich der Transplantation, wie dem zur Vorbereitung von Knochenmark vor der Transplantation angewendeten Behandlungsschema und den zur Vorbeugung von Transplantat gegen Wirtskrankheiten verwendeten Medikamenten, werden mehr Transplantationen bei Menschen über 60 und mit alternativen Spendern durchgeführt (Angehörige nicht perfekt aufeinander abgestimmte oder abgestimmte, nicht verwandte Spender). In einigen Zentren werden Menschen mit Myelofibrose bis zum Alter von 75 Jahren transplantiert.

Mit fortwährenden Verbesserungen wird HSCT hoffentlich mehr Menschen mit Myelofibrose zur Verfügung stehen. Da es sich bei der primären Myelofibrose um eine seltene Erkrankung handelt, wird es Jahre dauern, bis wir ein klares Verständnis für die Rolle alternativer Spender bei der HSCT für diese Störung haben.