Entwicklung von Orphan Drugs für seltene Krankheiten

Was ist ein Orphan Drug und was ist der Orphan Drug Act? Warum ist Forschung und Entwicklung für diese Medikamente wichtig und was sind die Barrieren?

Was ist ein Orphan Drug?

Ein Orphan Drug ist ein Medikament (Pharmazeutikum), das aufgrund des Mangels an Unternehmen, das das Medikament für rentabel hält, noch unterentwickelt ist. Oft ist der Grund dafür, dass das Medikament nicht rentabel ist, dass relativ wenige Menschen das Medikament kaufen werden, wenn es gegen die Forschung und Entwicklung, die zur Herstellung des Medikaments erforderlich sind, abgewogen wird. In einfachen Worten, Orphan Drugs sind diejenigen, von denen die Unternehmen nicht erwarten, viel Geld zu verdienen, sondern sich stattdessen auf Drogen konzentrieren, die Geld einbringen.

Warum manche Drogen "Orphan Drugs" sind

Pharma- (Arzneimittel-) und Biotech-Unternehmen forschen und entwickeln ständig neue Medikamente zur Behandlung von Erkrankungen, und häufig kommen neue Medikamente auf den Markt. Menschen, die an seltenen Krankheiten oder Erkrankungen leiden, sehen dagegen nicht die gleiche Aufmerksamkeit der Drogenforschung für ihre Krankheiten. Dies ist darauf zurückzuführen, dass ihre Zahl gering ist und daher auch der potenzielle Markt für neue Arzneimittel zur Behandlung dieser seltenen Krankheiten (im Allgemeinen als "Orphan Drugs" bezeichnet) gering ist.

Eine seltene Erkrankung tritt bei weniger als 200.000 Personen in den Vereinigten Staaten oder weniger als 5 pro 10.000 Personen in der Europäischen Union auf. Regierungsbehörden in den Vereinigten Staaten und der Europäischen Union haben daher Schritte unternommen, um dieses Ungleichgewicht in der Arzneimittelentwicklung zu verringern

Anreize zur Steigerung der Entwicklung von Orphan Drugs

In der Erkenntnis, dass in den USA keine adäquaten Medikamente für seltene Erkrankungen entwickelt worden waren und die Pharmaunternehmen tatsächlich bei der Entwicklung von Medikamenten für seltene Erkrankungen einen finanziellen Verlust erleiden würden, verabschiedete der US-Kongress 1983 das Orphan Drug Act.

Das US-amerikanische Büro für Verwaiste Produktentwicklung

Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) ist für die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten auf dem US-amerikanischen Markt verantwortlich. Die FDA hat das Office of Orphan Product Development (OOPD) eingerichtet, das bei der Entwicklung von Orphan-Medikamenten (und anderen medizinischen Produkten für seltene Erkrankungen) helfen soll, einschließlich der Bereitstellung von Forschungsstipendien.

Orphan Drugs müssen ebenso wie andere Medikamente noch durch Forschung und klinische Studien als sicher und wirksam befunden werden, bevor die FDA sie für die Vermarktung zulässt.

Der US-amerikanische Orphan Drug Act von 1983

Das Orphan Drug Act bietet Anreize, um Unternehmen dazu zu bringen, Medikamente (und andere medizinische Produkte) für die kleinen Märkte von Personen mit seltenen Erkrankungen zu entwickeln (in den USA betreffen 47 Prozent der seltenen Erkrankungen weniger als 25.000 Menschen). Diese Anreize beinhalten:

• Bundessteuergutschriften für die Forschung (bis zu 50 Prozent der Kosten) zur Entwicklung eines Orphan Drugs.
• Ein garantiertes 7-jähriges Monopol auf Arzneimittelverkäufe für das erste Unternehmen, das die Zulassung der FDA für ein bestimmtes Arzneimittel erhalten hat. Dies gilt nur für die genehmigte Verwendung des Arzneimittels. Ein anderer Antrag für eine andere Verwendung könnte auch von der FDA genehmigt werden, und das Unternehmen hätte ausschließliche Vermarktungsrechte für das Medikament für diese Verwendung.
• Verzicht auf Zulassungsgebühren für Arzneimittel und jährliche FDA-Produktgebühren.

Vor der Verabschiedung des Orphan Drug Acts standen nur wenige Orphan Drugs zur Verfügung, um seltene Krankheiten zu behandeln. Seit dem Gesetz wurden mehr als 200 Orphan Drugs von der FDA für die Vermarktung in den USA zugelassen.

Wirkung des Orphan-Drug-Act in US-Pharmazeutika

Seit der Gründung des Orphan Drug Act im Jahr 1983 war es für die Entwicklung vieler Medikamente verantwortlich. Bis 2012 gab es mindestens 378 Arzneimittel, die durch dieses Verfahren zugelassen wurden, und die Zahl steigt weiter an.

Beispiel für Medikamente, die aufgrund des Orphan Drug Act erhältlich sind

Zu den zugelassenen Medikamenten gehören:

• Adrenocorticotropes Hormon (ACTH) zur Behandlung von infantilen Spasmen
• Tetrabenzine zur Behandlung der Chorea, die bei Menschen mit Huntington-Krankheit auftritt
• Enzymersatztherapie für Menschen mit der Glykogen-Speicherstörung, Pompe-Krankheit

Internationale Forschung und Entwicklung für Orphan Drugs

Wie der US-Kongress hat die Regierung der Europäischen Union (EU) die Notwendigkeit erkannt, die Forschung und Entwicklung von Orphan Drugs zu verstärken.

Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden

Die 1995 gegründete Europäische Arzneimittel-Agentur (EMEA) ist dafür verantwortlich, die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten auf dem Markt in der EU zu gewährleisten. Es bringt die wissenschaftlichen Ressourcen der 25 EU-Mitgliedstaaten zusammen. Im Jahr 2000 wurde der Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) eingesetzt, um die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Leiden in der EU zu überwachen.

Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden

Die vom Europäischen Rat verabschiedete Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden gibt Anreize für die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Leiden (und andere Arzneimittel für seltene Krankheiten) in der EU, darunter:

• Erlass von Gebühren im Zusammenhang mit dem Genehmigungsverfahren für das Marketing.
• Garantiertes 10-jähriges Monopol auf Arzneimittelverkäufe für das erste Unternehmen, das die Zulassung eines Arzneimittels durch die EMEA-Marke erhalten hat. Dies gilt nur für die genehmigte Verwendung des Arzneimittels.
• Gemeinschaftszulassung - ein zentralisiertes Zulassungsverfahren, das sich auf alle Mitgliedstaaten der EU erstreckt.
• Protokollunterstützung, d. H. Die wissenschaftliche Beratung von Arzneimittelunternehmen über die verschiedenen Tests und klinischen Prüfungen, die für ein zu entwickelndes Arzneimittel erforderlich sind.

Die Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden hat in der EU die gleiche positive Wirkung gezeigt wie das Gesetz über Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug Act) in den USA, wodurch die Entwicklung und Vermarktung von Orphan Drugs für seltene Erkrankungen erheblich gesteigert wurde.

Fazit zum Orphan Drug Act

Zu dieser Zeit gibt es viele Kontroversen über das Orphan-Drug-Act, auf der einen Seite der Skala die Notwendigkeit von Behandlungen seltener Krankheiten und auf der anderen Seite Fragen zur Nachhaltigkeit. Glücklicherweise haben diese Taten in den Vereinigten Staaten und in Europa das Bewusstsein für die vielen seltenen Krankheiten geschärft, die zusammengenommen nicht allzu ungewöhnlich sind.