Compassionate Drug Use für Krebspatienten

Was versteht man unter Mitleid mit Drogen bei Krebspatienten? Denke über diese Fragen nach:

Was passiert, wenn nur eine Behandlung untersucht wird, die Ihnen helfen könnte, Sie jedoch nicht die klinischen Studienanforderungen erfüllen? Was ist, wenn Sie alle alternativen Behandlungen versagt haben, mit Ausnahme einer vielversprechenden Behandlung, die noch nicht von der FDA genehmigt wurde? In diesem Fall verfügt die FDA über einen Sicherungsplan. Dies wird als Ausnahmegenehmigung für mitfühlende Verwendung oder erweiterter Zugang zu Prüfpräparaten bezeichnet.

Was ist der Sinn und Zweck von "Compassionate Drug Use"?

Compassionate Drogenkonsum bezieht sich auf die Verwendung eines Prüfmedikaments (experimentelles Medikament) oder eines Medizinprodukts (eines, das noch nicht von der FDA zugelassen wurde). außerhalb einer klinischen Studie zur Behandlung, wenn keine alternative befriedigende Behandlung verfügbar ist. Vor der Zulassung durch die FDA darf ein Prüfpräparat nicht in den USA verkauft oder vermarktet werden.

Was ist ein Investigational New Drug (IND)? - Überprüfung der klinischen Studien und des FDA-Zulassungsprozesses

Bevor der Einsatz von mitfühlenden Arzneimitteln erörtert wird, kann dies dazu beitragen, den Prozess eines neuen Arzneimittels oder eines neuen Verfahrens bei der Entwicklung zu unterstützen und zu beschreiben, das letztendlich entweder abgelehnt oder vom FDA-Zulassungsverfahren zur Verwendung durch die breite Öffentlichkeit genehmigt wird. Für diese Diskussion beschränke ich mich auf Medikamente.

Der erste Schritt, den Forscher bei der Bewertung einer möglichen Medikation verwenden, umfasst nichtmenschliche Studien. Neue Medikamente in dieser Umgebung werden entweder an Krebszellen getestet, die in einer Schale im Labor oder anderen Tieren wie Mäusen gezüchtet werden. Wenn diese Studien als ausreichend angesehen werden, durchlaufen die Tests beim Menschen drei Phasen klinischer Studien. Klinische Studien der Phase 1 werden an wenigen Personen durchgeführt und sollen die Frage beantworten: "Ist das Medikament sicher?" Phase-2-Studien sind der nächste Schritt, um die Frage zu beantworten: "Funktioniert die Behandlung?" Das letzte Stadium vor der Zulassung durch die FDA (oder der Ablehnung) sind klinische Studien der Phase 3, die zur Beantwortung der Frage herangezogen wurden: "Funktioniert die Behandlung besser als standardmäßige zugelassene Behandlungen oder mit weniger Nebenwirkungen?"

Unter Verwendung dieses Szenarios würde der Einsatz von Medikamenten mit Mitgefühl die Verwendung eines Medikaments sein, das sich vor der Zulassung durch die FDA in einer der Phasen klinischer Studien befindet, jedoch nicht als Teilnehmer an einer der klinischen Studien.

Wann kann sich jemand für die Anwendung von Compassionate Drug qualifizieren (Compassionate Use Exemption)?

Im Idealfall würden Krebspatienten, die von einem in der Entwicklung befindlichen neuen Medikament (IND) profitieren könnten, in eine aktive klinische Studie aufgenommen, in der dieses Medikament untersucht wird. Allerdings können einige Personen, die von einem untersuchten Medikament profitieren könnten, aus bestimmten Gründen nicht die spezifischen Kriterien für die Aufnahme in diese klinische Studie erfüllen, beispielsweise aufgrund des Alters, vorheriger Behandlungen, des Leistungsstatus oder anderer Ausschlussbedingungen. In diesem Fall müssen 2 Kriterien erfüllt sein:

• Es darf keine zufriedenstellende alternative Therapie zur Diagnose, Überwachung oder Behandlung einer schweren Krankheit verfügbar sein
• Das wahrscheinliche Risiko für die Person durch das Prüfpräparat (oder -verfahren) ist nicht größer als das wahrscheinliche Risiko für die Krankheit selbst.

Was ist ein erweiterter Zugang zu Untersuchungsmedikamenten?

Wenn Sie die FDA-Dokumente durchlesen, fragen Sie sich vielleicht, was der Unterschied zwischen erweitertem Zugriff und der Ausnahmeregelung für mitfühlende Verwendung ist, oder ob sie austauschbar verwendet werden patienten.Diese Stufen umfassen:

• Die Verwendung von Prüfpräparaten für einzelne Patienten
• Patientenpopulationen mittlerer Größe (bis zu 100) und
• Größere Patientengruppen (mehr als 100)

Anforderungen an den individuellen Zugang zu Untersuchungsmedikamenten gegen Krebs

Folgende Voraussetzungen müssen erfüllt sein, um einen individuellen Zugang zu erhalten:

• Das Medikament (oder Verfahren) muss für die Diagnose, Überwachung oder Behandlung einer schweren Erkrankung bestimmt sein.
• Der Patient muss für laufende klinische Versuche mit dem Medikament nicht zugelassen sein.
• Die FDA muss feststellen, dass die Befreiung von der „Compassionate-Anwendung“ keine Phase laufender klinischer Studien des Arzneimittels beeinträchtigt.
• Es darf keine zufriedenstellende alternative oder vergleichbare Behandlung für den Patienten verfügbar sein, oder der Patient kann diese alternativen Therapien nicht tolerieren.
• Ein Patient muss eine Krebsdiagnose haben, bei der das Prüfpräparat Wirkung gezeigt hat. Mit anderen Worten, die FDA muss feststellen, dass es genügend Beweise gibt, dass das Medikament sicher und wirksam ist, um seine Verwendung für einen bestimmten Patienten zu rechtfertigen.
• Ein Patient muss sich normalerweise einer Standardbehandlung unterzogen haben, die nicht erfolgreich ist.
• Das Medikament muss für einen schweren oder lebensbedrohlichen Zustand verwendet werden, bei dem die Risiken der experimentellen Behandlung die Risiken einer Nichtbehandlung überwiegen. Mit anderen Worten, das Risiko, einschließlich des Todes, der experimentellen Behandlung wird als geringer angesehen als das Risiko, dass die Krankheit ohne die Behandlung stirbt.
• Um das Medikament zu erhalten, müssen sowohl der Arzt als auch der Patient aktiv daran teilnehmen
• Der Arzt muss bereit sein, das Medikament zu verwalten und die Behandlungsüberwachung abzuschließen
• Das Unternehmen, das das Medikament herstellt, muss damit einverstanden sein, das Medikament bereitzustellen (die FDA kann das Unternehmen nicht "zwingen", das Medikament bereitzustellen.) Wenn das Unternehmen eine Zahlung für das Medikament verlangt, muss der Patient diese Zahlung leisten.
• Nach Erhalt des Antrags entscheidet die FDA, ob eine Ausnahmegenehmigung für Mitgefühl gewährt wird oder nicht. Es ist wichtig zu wissen, dass dies zwar nach einem schwierigen Prozess klingt, Seit 2009 hat die FDA die weit überwiegende Mehrheit bei der Prüfung neuer Arzneimittelanwendungen zugelassen.

Bewerbungsprozess für Compassionate Drug Use

Es gibt zwei Arten von Anwendungen für den mitfühlenden Gebrauch. Diese schließen ein:

• Notfalleinsatz - In einer Notfallsituation kann eine telefonische Anfrage (oder eine andere schnelle Form der Kommunikation) gestellt werden, und ein FDA-Mitarbeiter kann telefonisch die Genehmigung erteilen, mit der Behandlung zu beginnen. Der behandelnde Arzt muss diese mündliche Genehmigung innerhalb einer Frist von 15 Tagen nach der mündlichen Genehmigung der FDA für die Verwendung des Arzneimittels mit einer schriftlichen Drogenkonsumanwendung im Untersuchungszeitraum nachverfolgen. (Wenn in einer aufkommenden Situation nicht genügend Zeit zur Verfügung steht, um die Genehmigung des IRB zu beantragen, kann die Behandlung ohne Genehmigung des IRB beginnen, sofern der IRB innerhalb von 5 Arbeitstagen vom behandelnden Arzt benachrichtigt wird.)
• Compassionate Use (Einzelner Patientenzugang) - Wenn es keinen lebensbedrohlichen Notfall gibt, muss der behandelnde Arzt eine Anwendung zur Erprobung neuer Arzneimittelanwendungen durchführen. Sobald dieser Antrag an die FDA übermittelt wurde, verfügt die FDA über einen Zeitraum von 30 Tagen, in dem der Antrag geprüft und eine Entscheidung über die Annahme oder Ablehnung getroffen werden kann. Denken Sie daran, dass die Entscheidung meistens so schnell wie möglich mit dem behandelnden Arzt geteilt wird.

(Da sich diese Informationen mit der Zeit ändern, überprüfen Sie die FDA-Quellen, die am Ende dieses Artikels aufgeführt sind, auf die aktuellsten Informationen.)

Was Sie als Patient wissen müssen

Wenn Sie die Verwendung eines Prüfmedikaments in Betracht ziehen, sollten Sie einige Dinge beachten. Diese schließen ein:

• Das Medikament (oder das Verfahren) kann ernste Risiken haben.
• Da das Medikament (oder das Verfahren) noch nicht von der FDA zugelassen wurde, ist nicht bekannt, ob das Prüfpräparat besser oder schlechter als das Standardarzneimittel ist. Sie erhalten möglicherweise keinen zusätzlichen Nutzen aus dem Medikament.
• Die kurzfristigen Nebenwirkungen und die langfristigen Nebenwirkungen des Arzneimittels sind noch nicht vollständig bekannt.

Die Verantwortung Ihres Arztes bei der Anwendung von Mitgefühl durch Drogen

Bei der Beantragung von Drogenkonsum wird der behandelnde Onkologe (derjenige, den Sie sich selbst behandeln lassen) für die Beantragung, Verabreichung und Dokumentation der Behandlung verantwortlich sein.

• Der behandelnde Arzt muss einen Antrag wie oben beschrieben ausfüllen.
• Der behandelnde Arzt ist dafür verantwortlich, ein Behandlungsprotokoll vorzulegen und die FDA mit einem Bericht über Behandlungsergebnis, Zusammenfassung und etwaige Nebenwirkungen zu belegen.
• Der behandelnde Arzt ist dafür verantwortlich, das Arzneimittel vom Hersteller / Entwickler zu beziehen und nach Beendigung der Behandlung verbleibende Arzneimittel zu berücksichtigen.
• Der behandelnde Arzt muss sich damit einverstanden erklären, den Patienten während der gesamten Behandlung zu überwachen und alle Richtlinien und Verantwortlichkeiten zu befolgen, während er die Rolle des Ermittlers für diesen Patienten übernimmt.