Klinische Studien der Phase 1 - Ziele und Prüfung

Phase-1-Studien sind die ersten Versuche, an denen ein Medikament getestet wurde. Das Hauptziel dieser Studien ist die Feststellung, ob ein Medikament oder ein Verfahren sicher ist. Vor klinischen Studien der Phase 1 wurde ein Arzneimittel möglicherweise an Krebszellen im Labor und / oder bei Labortieren ausführlich untersucht. Die Rolle der klinischen Phase-1-Studien bei Krebserkrankungen hat sich jedoch in den letzten Jahren enorm verändert, wobei das menschliche Genomprojekt maßgeblich dafür verantwortlich ist. Während diese Versuche in der Vergangenheit oft eine "letzte Herausforderung" waren, mit nur einer geringen Chance, dass eine Person davon profitieren würde, könnten Phase-1-Forschungsstudien eine hervorragende (und einzige) Option sein, um das Leben zu verlängern. Da viele Arzneimittel, die in diesen Studien getestet werden, sorgfältig entwickelt wurden, um bestimmte Ziele bei der Progression und Ausbreitung von Krebs zu beeinflussen, sind sie zudem weniger "riskant" als in der Vergangenheit. Zum gegenwärtigen Zeitpunkt überleben viele Menschen Krebs aufgrund der Existenz dieser Studien.

Denken Sie daran, dass der Zweck klinischer Studien darin besteht, Therapien zu finden, die entweder besser wirken oder weniger Nebenwirkungen haben als die derzeit verfügbaren Medikamente. Alle zur Krebsbehandlung verwendeten Medikamente wurden einmal im Rahmen einer klinischen Studie getestet. Während dieser Zeit waren die einzigen Personen, die in der Lage waren, die Vorteile dieser Behandlungen zu nutzen, diejenigen, die sich in der Gruppe mit klinischen Studien befanden.

Definition und Zweck klinischer Studien der Phase 1

Es werden klinische Studien der Phase 1 durchgeführt, um zu sehen, ob ein experimentelles Medikament oder eine experimentelle Behandlung vorliegt ist sicher. Nachdem eine Behandlung im Labor oder an Tieren getestet wurde, tritt sie in eine klinische Phase-1-Studie ein, die mit Menschen durchgeführt wird. An diesen Studien wird in der Regel nur eine kleine Anzahl von Personen beteiligt, um zu bestimmen, ob ein Medikament oder eine Behandlung sicher ist, und um die beste Dosis eines Medikaments zu bestimmen und wie es (oral oder intravenös) verabreicht werden sollte. Obwohl diese Studien in erster Linie dazu dienen, die Sicherheit zu bewerten, können sie auch bestimmen, ob eine Behandlung bei Krebs zu wirken scheint.

Andere Phasen klinischer Studien

Es gibt drei Phasen von klinischen Studien, die abgeschlossen sein müssen, bevor ein Medikament von der FDA zugelassen wird. Wenn eine Behandlung erscheint sicher Am Ende einer klinischen Phase-1-Studie kann es dann in eine klinische Phase-2-Studie eintreten Wirksam. Wenn ein Medikament oder eine Behandlung in einer Phase-1-Studie als sicher gilt und in einer Phase-2-Studie als wirksam gilt, wird sie in eine klinische Phase-3-Studie aufgenommen. Klinische Studien der Phase 3 sind viel umfangreicher und werden durchgeführt, um zu sehen, ob eine Behandlung nicht nur sicher und effektiv ist, sondern auch funktioniert besser oder hat weniger Nebenwirkungen als derzeit verfügbare Behandlungen.

Klinische Studien der Phase 1 haben sich im letzten Jahrzehnt geändert

Phase-1-Studien, und was Sie erwarten können, wenn Sie an einer Studie teilnehmen, hat sich in den letzten Jahren erheblich verändert.

Viele der neuen Medikamente, die 2018 in klinischen Phase-1-Studien getestet wurden, wurden sorgfältig entwickelt, um auf einen genauen Weg im Wachstum eines Krebses einzuwirken.

Medikamente wie diese haben nicht nur selten größere Nebenwirkungen als herkömmliche Chemotherapeutika (obwohl dies möglich ist), sondern es besteht eine begründete Chance, dass sie einen Unterschied machen Ihre Krebs. Wenn Sie einen bestimmten Schritt verhindern können, den ein Krebs durchlaufen muss, um sich zu teilen (und somit zu wachsen und sich auszubreiten), besteht eine vernünftige Chance, dass ein von diesem Schritt abhängiger Krebs anspricht.

In solchen Fällen könnten konventionelle Chemotherapeutika die einzigen Optionen zur Behandlung des Krebses sein. Medikamente wie gezielte Medikamente halten oft eine bestimmte Zeit lang einen Krebs in Schach, und Immuntherapeutika können zumindest für einen kleinen Prozentsatz der Menschen zu einer dauerhaften Reaktion (Langzeitreaktion) führen.

Mit den Fortschritten in PräzisionsmedizinEs ist wahrscheinlich, dass klinische Studien der Phase 1 weiterhin vielversprechender für Einzelpersonen sind, als einfach Tests durchzuführen, um zu prüfen, ob ein Medikament sicher ist.

Ein Beispiel (Larotrectinib)

Ein Beispiel für eine klinische Studie der Phase 1 ist die zielgerichtete Therapie mit Larotrectinib, die im Jahr 2018 von der FDA eine beschleunigte Zulassung erhielt. Dieses Medikament wirkt durch die Hemmung eines Wachstumsschrittes von Krebserkrankungen, die ein bestimmtes genetisches Profil haben, und nicht auf einem beliebigen ein spezifischer Krebs (Personen mit über 17 Krebsarten, darunter sowohl Erwachsene als auch Kinder) wurden untersucht. In den klinischen Studien der Phase 1, die zur Zulassung führten, wurde das Medikament an Personen mit fortgeschrittenen Krebserkrankungen verabreicht, bei denen entweder keine weiteren Optionen zur Verfügung standen (keine Alternativen) oder diese Optionen bereits fortgeschritten waren. Von den untersuchten Personen sprachen 75 Prozent der Menschen auf das Medikament an, und viele reagierten auch nach Ende der Studienperiode nach mehr als neun Monaten. Im Vergleich dazu hätte die Mehrheit der Patienten, wenn sie mit Chemotherapie behandelt wurden (wenn dies überhaupt eine Option war), innerhalb von 6 Monaten einen Krebsfortschritt gesehen. Es gab sogar einige Personen mit metastasiertem oder inoperativem Krebs, bei denen die Tumorprogression signifikant genug war, um eine kurative Operation durchführen zu können.

Gedanken zur Prüfung einer klinischen Studie der Phase 1

Es gibt einige Gründe, warum jemand an einer klinischen Studie der Phase 1 teilnehmen könnte. Eine davon ist die Hoffnung, die Forschung voranzutreiben, die anderen mit derselben Krankheit in Zukunft helfen könnte. Eine andere ist die Hoffnung, dass ein neues Medikament oder Verfahren, das noch nicht am Menschen getestet wurde, eine Überlebenschance bietet, wenn andere Behandlungen versagt haben. Fortschritte in der Krebsbehandlung und das anschließende Überleben können nur durch die Teilnahme von Patienten an klinischen Studien erzielt werden. Allerdings sind klinische Studien nicht für jeden etwas.

Risiken und Nutzen

Wenn Sie eine dieser Studien in Betracht ziehen, sollten Sie alle Risiken und Vorteile klinischer Studien in Betracht ziehen. Es ist oft hilfreich, die Vor- und Nachteile der Studie auf ein Blatt Papier aufzuschreiben, damit Sie Ihre Optionen sichtbar abwägen können. Es gibt keine richtige oder falsche Wahl, nur die Wahl, die für Sie am besten ist.

Andere Möglichkeiten, experimentelle Medikamente zu erhalten

Die einzige Möglichkeit, ein experimentelles (Prüf-) Medikament zu verwenden, ist die Teilnahme an einer klinischen Studie. Dies ist nicht immer der Fall, und manche Menschen können sich für den mitfühlenden Gebrauch oder den erweiterten Zugang zu Medikamenten qualifizieren, die noch nicht von der FDA zugelassen wurden. Wenn Sie sich nicht für eine klinische Studie qualifizieren, aber ein Prüfpräparat für Ihren Krebs besonders vielversprechend erscheint, sollten Sie sich einen Moment Zeit nehmen, um mehr über den Umgang mit mitfühlendem Medikament zu erfahren.

Endeffekt

Phase-1-Studien sind die ersten medizinischen Studien, in denen ein Medikament oder ein Verfahren an Menschen getestet wird. Während dies traditionell Angstgefühle hervorgerufen hat und zu Witzen über ein Meerschweinchen geführt hat, können diese ersten Studien auf unterschiedliche Weise betrachtet werden. Von einer Seite können sie riskanter sein. Der Hauptzweck dieser Studien besteht schließlich darin, zu bestimmen, ob ein Medikament für den Menschen unbedenklich ist (und auch eine Vorstellung von der besten Dosis zu erhalten).

Aus einem anderen Blickwinkel könnte eine klinische Studie der Phase 1 jedoch mehr bieten. Viele klinische Studien der Stufe 3 vergleichen bereits untersuchte Arzneimittel. Die Hoffnung könnte sein, dass ein Medikament das Überleben nur für einige Monate verbessert. In einer klinischen Phase-1-Studie wird jedoch ein neues Medikament (und möglicherweise eine neue Kategorie von Medikamenten) untersucht, das helfen kann oder nicht, aber möglicherweise mehr als alles andere, was derzeit verfügbar ist. Beispiele dafür waren in den letzten Jahren häufig. Da die Angst vor der Teilnahme an klinischen Studien bestehen bleibt, nehmen Sie sich einen Moment Zeit, um die Mythen über klinische Studien und die Fakten und Fiktionen zu erfahren.